இந்தியாவில் தற்போது 5.3 மில்லியன் மக்கள் டிமென்ஷியாவுடன் (dementia) நோயுடன் வாழ்ந்து வருவதாக மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது. அல்சைமர் என்பது டிமென்ஷியாவின் மிகவும் பொதுவான வடிவங்களில் ஒன்றாகும். இந்தப் பாதிப்பு 2050ஆம் ஆண்டில் 14 மில்லியனாக அதிகரிக்க வாய்ப்புள்ளது.
டொனனெமாப் (Donanemab) அல்சைமர் நோய்க்கான புதிய சிகிச்சையாகும். இது எலி லில்லி (Eli Lilly) என்ற மருந்து தயாரிப்பாளரால் உருவாக்கப்பட்டது. இந்த சிகிச்சையை ஆதரிக்க அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திற்கு (United States Food and Drug Administration (USFDA)) விஞ்ஞானிகள் ஆலோசனை வழங்கினர். இந்த விஞ்ஞானிகளின் ஆதரவு ஒருமனதாக இருந்தது. இது மருத்துவ பயன்பாட்டிற்கு ஒரு படி நெருக்கமாக டொனனெமாப்பைக் கொண்டுவருகிறது.
"மருந்தில் மேல்குறிப்பிட்டுள்ள (labeling) அறிவுறுத்தலின்படி சரியான முறையில் நிர்வகிக்கப்படும் டோனெமாப்பின் சாத்தியமான அபாயங்கள், அல்சைமர் நோய் (Alzheimer's disease (AD)) உள்ளவர்களில் மருத்துவ அறிக்கையில் நிரூபிக்கப்பட்ட நன்மைகளைவிட அபாயங்கள் அதிகமாக உள்ளன" என்று எஃப்.டி.ஏ ஆலோசனைக் குழு ஒரு அறிக்கையில் தெரிவித்துள்ளது.
ஒரே மாதிரியான செயல்பாட்டு பொறிமுறையைக் கொண்ட இரண்டு முன்னோடி மருத்துவ முறைகள் ஏற்கனவே கட்டுப்பாட்டாளரால் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன. ஒழுங்குமுறை ஆணையம் மார்ச் மாதம் ஒரு ஆலோசனைக் குழுவைக் கூட்டியது. இந்த முடிவு நிறுவனம் உட்பட பலரை ஆச்சரியத்தில் ஆழ்த்தியுள்ளது. ஒரு அறிக்கையில், மறுஆய்வு செயல்பாட்டில் இந்தக் கட்டத்தில் FDA ஒரு ஆலோசனைக் குழுவைக் கூட்டும் என்பதை அறிய எதிர்பாராதது என்று நிறுவனம் கூறியது.
நன்மைகள் மற்றும் அபாயங்கள்
இந்த மருந்து அல்சைமர் நோயின் துவக்க நிலையில் உள்ளவர்களுக்கு மட்டுமே - லேசான அறிவாற்றல் குறைபாடு அல்லது லேசான டிமென்ஷியா உள்ளவர்களுக்கு. மருந்து நோயின் குறிப்பிடத்தக்க குறைவைக் காட்டுகிறது. இதன் பொருள் மருந்தை உட்கொள்ளும் ஒரு நபர் தங்கள் செயல்பாடுகளை நீண்டநேரம் தக்கவைத்துக் கொள்கின்றனர்.
மூளை இரத்தப்போக்கு மற்றும் வலிப்புத் தாக்கங்கள் போன்ற பெரும்பாலான அமிலாய்டு தொடர்பான உருக்காட்சி அசாதாரணங்கள் (amyloid-related imaging abnormalities (ARIA)) தீவிரமற்றவை என்று கண்டறியப்பட்டது. எஃப்.டி.ஏ ஆவணத்தின்படி, சிகிச்சையை நிறுத்திய பிறகு அவை தீர்க்கப்பட்டன அல்லது உறுதிப்படுத்தப்பட்டன. "முக்கிய அபாயங்களை பொருத்தமான முகப்புச் சீட்டு மற்றும் மருத்துவக் கண்காணிப்பு மூலம் குறைக்க முடியும், மேலும் பிந்தைய அங்கீகார ஆய்வுகள் மூலம் மேலும் வகைப்படுத்தப்படலாம். ஒட்டுமொத்தமாக, தீவிரத்தன்மை மற்றும் நோயைக் குணப்படுத்தும் சிகிச்சைகளுக்கான வரையறுக்கப்பட்ட விருப்பங்களைக் கருத்தில் கொண்டு, நோயாளிகளுக்கு மருத்துவரீதியாக அர்த்தமுள்ள சிகிச்சை நன்மையை டோனெமாப் வழங்குகிறது" என்று ஆவணம் கூறியது.
டோனனேமாப் என்றால் என்ன, அது எப்படி வேலை செய்கிறது?
கடந்த மூன்று ஆண்டுகளில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட மற்ற இரண்டு அல்சைமர் மருந்துகளைப் போலவே, டோனனேமாப் ஒரு மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடி. இது அல்சைமர் நோயின் வரையறுக்கும் அம்சங்களில் ஒன்றான மூளையில் உள்ள அமிலாய்டு பீட்டா புரதங்களின் படிவுகளைக் குணப்படுத்துகிறது.
ஆரம்பகால நினைவுக் குறைபாடு நோயாளிகளில் நினைவாற்றல் வீழ்ச்சியை டோனெமாப் 35.1 வாரங்களில் 76% குறைக்கிறது என்று 3ம் கட்ட ஆய்வு காட்டுகிறது. இதன் விளைவாக 1,736 நோயாளிகளுடன் நடத்தப்பட்ட ஒரு ஆய்வின் அடிப்படையில் அவர்களில் 860 பேர் அமிலாய்டு பீட்டா பிளேக் அழிக்கப்படும் வரை ஒவ்வொரு நான்கு வாரங்களுக்கும் மருந்தை உட்கொண்டனர்.
மருந்தின் முக்கியப் பாதகமான விளைவு மூளையில் வீக்கம் அல்லது இரத்தப்போக்கு ஆகும், அவற்றில் பெரும்பாலானவை அறிகுறியற்றவை. டோனனேமாப் கொடுக்கப்பட்ட பங்கேற்பாளர்களில் 24% பேருக்கு மூளை வீக்கம் இருப்பதாகவும், 19.7% பேருக்கு மூளை இரத்தப்போக்கு இருப்பதாகவும் ஆய்வில் தெரியவந்துள்ளது. ஆய்வில் சிகிச்சை தொடர்பான மூன்று இறப்புகள் பதிவாகியுள்ளன.
திருப்புமுனையின் முக்கியத்துவம்
குருகிராமின் பராஸ் ஹெல்த்தின் நரம்பியல் தலைவரும், டெல்லி எய்ம்ஸில் நரம்பியல் துறையின் முன்னாள் தலைவருமான டாக்டர் எம்.வி.பத்மா ஸ்ரீவாஸ்தவா கூறுகையில், உலகில் அல்சைமர் போன்ற நோய்களின் தாக்கம் அதிகரித்து வருகிறது. உலகின் பெரும்பாலான நாடுகளுக்கு இது போன்ற மருந்துகள் தேவைப்படுகின்றன. அதிக மக்கள்தொகைக் கொண்ட வளரும் நாடுகளில், அல்சைமர் நோயின் தாக்கம் அதிகமாக இருக்கும்."
இந்தியாவில் தற்போது 5.3 மில்லியன் மக்கள் டிமென்ஷியாவுடன் வாழ்ந்து வருவதாக மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது. அல்சைமர் என்பது டிமென்ஷியாவின் மிகவும் பொதுவான வடிவங்களில் ஒன்றாகும். இந்தப் பாதிப்பு 2050ஆம் ஆண்டில் 14 மில்லியனாக அதிகரிக்க வாய்ப்புள்ளது.
எவ்வாறாயினும், இந்த "பயங்கரமான" விலையுயர்ந்த மருந்துகளை அவை கொண்டு வரும் நன்மைகளுக்கு எதிராக மதிப்பீடு செய்யவேண்டும் என்று டாக்டர் ஸ்ரீவஸ்தவா கூறினார். "சிகிச்சை ஒரு நபருக்கு இன்னும் ஆயுட்காலத்தை அதிகரிக்கும் போது, அவர்கள் சிகிச்சையைப் பெறுவதற்கு தங்கள் வீட்டை விற்க வேண்டுமா? இந்த விஷயங்களை முடிவு செய்ய வேண்டும்" என்று அவர் கூறினார். எவ்வாறாயினும், "இது மிகவும் தேவையான கண்டுபிடிப்பு மற்றும் சிறந்த ஒன்றுக்கு வழிவகுக்கும்" என்று அவர் ஒப்புக்கொண்டார்.
ஒப்புதல் தாமதம்
இந்த ஆண்டின் தொடக்கத்தில், சிகிச்சைத் தொடர்பான தரவுகளை மேலும் புரிந்து கொள்ள அமெரிக்கக் கட்டுப்பாட்டாளர் விரும்புவதாக எலி லில்லிக்குத் தெரிவிக்கப்பட்டது. இது பயன்படுத்தப்பட்ட வரையறுக்கப்பட்ட வீரியம் நெறிமுறையின் தாக்கங்களை உள்ளடக்கியது.
சோதனையின்போது, அமிலாய்டு பீட்டா பிளேக்குகளை ஒரு குறிப்பிட்ட அளவிலான குணமடைந்த நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை நிறுத்தப்பட்டது. மூளையில் அமிலாய்ட் பீட்டா புரதத்தின் இந்தப் படிவு அல்சைமர் நோயின் தனிச்சிறப்பாகும். இந்த வரையறுக்கப்பட்ட வீரியம் டோனெமாப்பை பிரிவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட மற்ற இரண்டு சிகிச்சைகளிலிருந்து வேறுபடுத்தும் அம்சங்களில் ஒன்றாகும்.
ஈசாய் மற்றும் பயோஜென் உருவாக்கிய முதல் மருந்தான அடுகானுமாப் (aducanumab)-க்கான ஒப்புதல் செயல்முறையை அமெரிக்க காங்கிரஸ் குழு ஆய்வு செய்த பின்னர் இந்த மருந்தின் கூடுதல் ஆய்வு வந்தது. இந்த செயல்முறையில் "முறைகேடுகள் நிறைந்தது" என்று குழு கண்டறிந்தது. மருந்து தயாரிப்பாளருடன் வழக்கத்திற்கு மாறாக நெருக்கமான ஒத்துழைப்பை அவர்கள் கண்டறிந்தனர், மேலும் மருத்துவப் பரிசோதனை ரத்து செய்யப்பட்ட பின்னரும் அந்த ஒப்புதல் வழங்கப்பட்டது. நினைவாற்றல் வீழ்ச்சி மற்றும் செயல்பாட்டுக் குறைபாட்டை மருந்து திறம்பட குறைக்க வாய்ப்பில்லை என்று ஒரு அறிக்கை சுட்டிக்காட்டிய பின்னர் நிறுவனம் அதை ரத்து செய்தது. இதற்கு எதிராக நிபுணர்குழு பரிந்துரை செய்த போதிலும் இது நடந்தது.
இரண்டாவது மருந்து, lecanemab, Biogen மூலம் உருவாக்கப்பட்டது. மருத்துவர்கள் எச்சரிக்கையுடன் நம்பிக்கையுடன் வரவேற்றனர். ஏனென்றால், லெகனெமாப் நினைவாற்றல் வீழ்ச்சியின் ஒரு குறைவைக் காட்டியது. இது குறைவான பக்க விளைவுகளையும் கொண்டிருந்தது. தற்போது பயனுள்ள சிகிச்சை இல்லாத நோய்க்கு இது சரியான மருந்தாகும்.